医院拥有教育部儿科学国家重点学科和教学团队，是首都医科大学儿科医学院和儿科学系所在地，现有教授、副教授116人，承担着本科及博士、硕士研究生、七年制儿科专业，护理大专及继续医学教育等多层次教学任务，并设有博士后流动站，每年为社会输送大量儿科人才。
国家儿童医学中心首都医科大学附属北京儿童医院白血病专业在胡亚美院士带领下，从1976年率先在国内开展儿童白血病诊治，1998年至今血液专业被评为北京市重点学科。目前北京儿童医院(北京病区)每年收治儿童和青少年白血病患儿近300例，北京儿童医院保定病区每年收治儿童和青少年白血病患儿近100例。
白血病是起源于骨髓的一种恶性肿瘤，儿童和青少年白血病发病率为十万分之四左右，即每年我国新发1.5-2万例。随着科学技术的发展，儿童白血病诊治水平不断提高，目前儿童急性淋巴细胞白血病的率已达80%以上、急性髓细胞白血病率达70%以上、急性早幼粒细胞白血病率达95%以上。据2020年底统计，北京儿童医院已白血病患儿3000余人，其中不少孩子已长大成人，进入大学学习和走上工作岗位，并且结婚生育了100多名健康的小宝宝。
从2008年起，在吴敏媛教授带领下白血病专业组牵头开展了全国儿童白血病多中心诊治研究，之后白血病团队不断提高全国儿童和青少年白血病诊治的同质化水平，是国家卫生健康委制定白血病临床路径和诊疗规范的牵头单位。从2015年起，我们不断优化方案，在经典化疗的基础上开展儿童和青少年白血病的靶向和免疫，逐渐减化疗和去化疗，明显降低了白血病过程中的毒副作用。在白血病诊治过程中同时开展多学科联合诊治及人文关怀，每年举办“六一”儿童联欢会，使患儿不仅获得躯体疾病的，更获得精神心理的康复，明显提高了康复儿童的生存质量。2023年7月下旬，白血病科病房由西城本部院区迁至北京儿童医院顺义妇儿医院院区，床位由40余张扩大至90张。
白血病专业组注重临床科研及转化医学研究，负责国家及省部级科研项目30余项。开展了“儿童和青少年白血病的多学科综合”、“白血病基因学分型和个性化”、“儿童白血病微小残留病”等多项研究，获科技成果奖10余项，发表研究论文200余篇。
目前科室开展异基因造血干细胞移植和自体造血干细胞移植，异基因造血干细胞移植包括HLA配型全相合移植和半相合(单倍体)移植，干细胞来源包括骨髓、外周血、脐带血。目前造血干细胞移植千余例，其中2/3为单倍体造血干细胞移植。病种包括白血病、淋巴瘤、神经母细胞瘤、再生障碍性贫血、噬血细胞综合征、慢性EB病毒感染等儿童血液肿瘤疾病，也包括石骨症、脑白质营养不良、免疫缺陷病等先天遗传代谢性疾病。依托于国家儿童医学中心多学科技术支持，对难治/复查白血病及肿瘤疾病、先天遗传代谢病、免疫相关疾病、小年龄组患儿以及复杂重症病例的移植经验丰富，现为国内的石骨症的移植中心，同时在噬血细胞综合征及慢性活动性EB病毒感染及相关疾病的也处于国际水平。结合儿科病人的特点，相对于其他移植中心，更注重了对移植前后病人的生存质量、营养管理、生长发育的监测及干预。设有由专业医护、心理及医务社工团队组成的舒缓小组，对患儿进行疼痛症状管理，患儿及家长的心理疏导，进一步提高患儿的生存质量。
科室团队拥有18名医师，1名助理研究员，其中硕士研究生导师1人，副高级以上职称9人，中级职称6人。其中博士后1人，具有博士学位者5人。
团队成员先后承担国家自然科学基金2项，北京市自然科学基金2项，教育部博士点基金1项；1人入选北京市人才青年拔尖计划(高创计划)，1人入选国家外专局培训计划，2人入选北京儿童医院苗圃计划；1人科研成果入选“北京市自然科学基金十二五期间成果选编”。团队成员共发表作者SCI论著多篇，参与编写书籍多部及指南/专家共识多篇。
科室秉承全心全意服务于移植患儿的原则，建立移植病人检查绿色通道，短时间完成检查并开始，精益求精，为患儿得到质的医疗服务和的疗效而不断努力！